据 Novartis 称,该公司与 Ionis Pharmaceuticals 共同开发的药物 pelacarsen 最近未能在一项后期试验中显著改善心血管结局,尽管该药成功降低了 Lp(a)——一种危害尤其严重的胆固醇。
这标志着降低 Lp(a) 疗法研发竞赛中的首次重大临床挫折。花旗集团分析师指出,尽管“Lp(a) 假说已受到削弱,但并未被推翻”,目前仍缺乏足够数据来判断 pelacarsen 的失败究竟源于其作用机制、试验设计,还是对更广泛假说的挑战——即降低 Lp(a) 能够减少心脏病发作和中风。Lp(a) 水平升高影响全网约五分之一的人口;目前尚无获批的靶向疗法用于治疗这一问题。
