据包括 William Blair 和 Evercore ISI 在内的分析机构称,Ultragenyx Pharmaceutical 的实验性 Angelman 综合征疗法 GTX-102 于周四在3期试验中未达到主要终点,导致 RARE 股票账户在盘前交易中下跌45%。

Aspire 试验未能实现改善4至17岁儿童认知功能的主要目标,也未达到关键次要终点。William Blair 将 Ultragenyx 的评级从跑赢大盘下调至市场表现,理由是这对正在进行的 Aurora 研究构成负面影响,且预计未来12个月内不会出现重大催化剂。Evercore ISI 将其目标价从 $34 下调至 $16,并将该股票账户评级下调至与大盘一致。